基因编辑让婴儿免疫艾滋病,真的假的?

“一对基因经过修改的双胞胎婴儿已于11月健康诞生,基因编辑使她们将来可能具有天然抵抗艾滋病的能力。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿,也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。”11月26日,来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布了这一消息。

(来源:麻省理工科技评论)

贺建奎介绍,基因编辑手术比起常规试管婴儿多一个步骤,即在受精卵时期,把Cas9蛋白和特定的引导序列,用5微米、约头发二十分之一细的针注射到还处于单细胞的受精卵里。他的团队采用“CRISPR/Cas9”基因编辑技术,这种技术能够精确定位并修改基因,也被称为“基因手术刀”。

这次基因手术修改的是CCR5基因,该基因是HIV病毒入侵机体细胞的主要辅助受体之一。此前资料显示,在北欧人群里面有约10%的人天然存在CCR5基因缺失。拥有这种突变的人,能够关闭致病力最强的HIV病毒感染大门,使病毒无法入侵人体细胞,即能天然免疫HIV病毒。

人类胚胎的基因改造。日期为11/08 的档案照片显示, 胚胎被放置在即时冷冻的玻璃板上,科学家首次获准对人类胚胎进行基因改造。

第二届国际人类基因组编辑峰会将于11月27日—29日由美国国家科学院、美国国家医学院、英国伦敦皇家学会和香港科学院在香港联合举办。贺建奎还将在峰会现场展示他领导的项目组在小鼠、猴和人类胚胎的实验数据。在50枚人类胚胎基因测序结果显示,未发现脱靶现象;而所有人类正常胚胎里面,有超过44%的胚胎编辑有效。贺建奎还展示此次基因手术婴儿脐带血的检测结果,证明基因手术成功,并未发现脱靶现象。他表示,结果仍然需要时间观察与检验,因此准备了长达18年的随访计划。

CRISPR/Cas9技术自问世以来就因简单、高效备受瞩目,吸引全球各地科学家在医学、动植物育种、药物筛选等不同领域进行研究。但与之相伴而生的争议也从未停止过,尤其是针对人类基因编辑几乎被视为“禁区”。

业内基本共识是,无论是借助基因编辑技术改变人类胚胎或生殖细胞来达到生殖目的还是增强人类性状和能力的做法,均得不到伦理上的辩护,因为这种尝试有着不可接受的风险-收益比、漠视了胎儿开放性未来的权利,甚至背离了人类尊严。 

贺建奎说:“对于少数家庭来说,基因手术是治愈遗传性疾病和预防严重疾病的新希望。”他还认为,基因技术研究和应用领域需遵循的“核心价值”,包括对真正需要的群体保持“悲悯之心”、仅仅用于严重疾病的“有所为更有所不为”、尊重孩子自主性为前提的“探索你自由”、命运不能由基因来决定的“生活需要奋斗”、“促进普惠的健康权”等5项伦理原则。

  舆论态度和道德风险

  不久前,中山大学一研究团队发布了国内首份针对普通公众和 HIV 携带者关于基因编辑认知的比较报告,超六成受访者对基因编辑技术的运用持积极态度。575 份 HIV 携带者问卷显示,有 94.78% 的 HIV 携带者支持基因编辑技术用于预防 HIV。

  另据美国皮尤研究中心 2018 年 4 月针对 2537 名美国成年人的一项调查显示,60% 的美国人支持对未出生婴儿进行基因编辑,认为为了降低患严重疾病的风险,基因编辑是一种有效的医疗手段。

  但即便如此,贺建奎选择修改 CCR5 基因的做法也可能会引起争议,因为 CCR5 基因是 HIV 病毒入侵机体细胞的主要辅助受体之一,没有这种基因的人被认为对艾滋病病毒的感染具有高度免疫力。然而,为了在胚胎中模拟同样的结果,贺建奎的团队用 CRISPR 技术使原本正常的胚胎发生变异,从而破坏 CCR5 基因。

  除了强调疾病治疗之外,新的技术难免不会让人联想到打造出完美后代的“定制婴儿”计划。所幸到目前为止,专家们一致认为基因编辑不应该被用来改变婴儿的外表或性格。

  贺建奎似乎预料到了他的研究可能引起的担忧,于是去年 11 月他在微信朋友圈发文称,“我支持基因编辑用于治疗和预防疾病,但并不赞同为了提高或改善智商,那对社会没有好处。”

  此前资料显示,在北欧人群里面有约 10% 的人天然存在 CCR5 基因缺失,但在中国却没有发现。这说明了基因工程可能会被用来挑选不同地方的人在长期进化过程中所获得的最“有用”的特点,并通过基因编辑的手段将它们集中在未来的孩子身上。例如,那些从未患过阿尔茨海默症、心脏病或某些传染病的幸运儿就可以“教会”其他人。

  值得一提的是,贺建奎还会以一种历史的角度来看待技术的变革,“根据达尔文的进化论,数十亿年来,生命在不断进化。”但近几百年来,工业化彻底改变了环境,向人类提出了巨大的挑战,在这种情况下,人类可以用强大的工具来控制进化,“通过纠正疾病基因……我们人类可以更好地生活在快速变化的环境中。”

  尽管如此,敲除 CCR5 基因来产生抗艾滋病毒的能力可能并不能成为改变婴儿遗传特征的强有力理由。毕竟还有更简单、更便宜的方法来预防艾滋病毒感染。此外,在体外受精过程中编辑胚胎成本高、技术含量高,而且在世界上艾滋病病毒猖獗的许多贫困地区仍然无法获得该技术。

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