从去年国家卫健委发布的《国家基本药物目录（2018年版）》，在覆盖主要临床主要病种的基础上，重点聚焦癌症、儿童、慢性病等病种，到今年两会通过的《政府工作报告》提出“加快儿童药物研发”，以及近期医保局在对国家医保目录进行调整时，重点新增了包括儿童用药在内的6类药品等，政府有关部门多措并举保障临床儿童用药。

然而，儿童用药研发是一个世界难题，我们国家的现状甚至更为严峻，存在着种种问题。24日，在连云港举行的2019年（第36届）全国医药工业信息年会—中国儿童用药发展研讨会上，来自国家卫健委、制药企业以及医院临床专家的多位嘉宾济济一堂，针对目前我国儿童用药临床使用中的问题、儿童用药临床试验的机遇和挑战等议题做了深入探讨。

中国医药工业信息中心主任郭文表示，这是医药工业信息年会举办35届后，首次在年会的第一天设立儿童用药专场。这在一定程度上反映出不光是政府，业界对儿童用药的关注度也在加强。

“用药靠掰，剂量靠猜”，临床适宜儿童用药缺乏

近些年，我国儿童用药需求呈稳步增长趋势。中国医药工业信息中心数据显示，我国儿童用药市场增速始终高于药品整体市场增速，2018年市场规模为1440亿元；根据儿童疾病谱及就诊趋势，预计2019年我国儿童用药市场规模将达1600亿元。

不过，与日渐增长的需求不对等的是，儿童用药的供应却捉襟见肘。2011年～2013年，北京儿童医院曾受原卫生部药政司委托调研国内儿童用药现状，据调查，儿童专用药品仅46种，占全国6大行政区15家医院儿科药品的4.37%，<2岁儿童适宜剂型对应的品种数不足30%。

“儿童专用药少并且品类分布不均，主要集中在呼吸、消化领域，缺乏适宜低龄儿童的剂型和规格，儿童药物临床数据缺乏，药品说明书无儿童用法用量，儿童用药的共识和标准缺乏、迄今无儿童用药循证指南，这些都是目前国内儿童用药存在的问题。在这样的情况下，儿科医生不得不使用成人药、或者标签外用药和依靠经验给药。”首都医科大学附属北京儿童医院药学部主任王晓玲在会议上表示。

“因为没有适宜儿童用药的规格，所以医院只能自己手工分剂量。北京儿童医院住院药房有片剂99种，其中78种都要分剂量。个别用于早产儿的品种甚至需要拆分至1/25、1/50。手工分剂量有各种风险，包括影响药物剂量的准确性和药物的理化性质、导致微生物污染等。”王晓玲表示。

“用药靠掰、剂量靠猜，儿童用药的安全性和有效性得不到保障。研发适于儿科临床需求，适宜儿童使用的新品种、新剂型、新规格迫在眉睫。”王晓玲呼吁道。

企业研发动力仍显不足，呼吁放宽招标、医保报销政策

对于导致儿童用药缺乏的原因，与会专家认为，这主要由于虽然儿童用药需求增长较快，但总体市场规模仍较小。同时儿童药临床开发难度大风险高、病人招募困难，对于企业来说投入与产出并不匹配，因此缺乏研发动力。另外，医保招标制度不够倾斜、药品价格不合理等也都是影响因素之一。

不过即便儿童用药、特别是一些罕见病用药市场容量有限，但由于这些赛道相对不那么拥挤，因此也逐步吸引资金的注意。

高特佳投资集团PIPE主管合伙人李秋实便曾在接受财联社采访时表示，未来孤儿药会是一个潜力市场，虽然使用人群不会很大，但做研发的企业很少，如果药物适应症和疗效有一定差异化，那么通过做全球市场相关企业仍然可以获得很好的发展。2018年11月与2019年3月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）也分别公布了两批临床急需境外新药，名单中的药品均以罕见病用药、儿童用药以及传染病用药为主。

而为了鼓励国内企业进行研发，除了前面提到的一些利好以外，国家有关部门还出台了一些有针对性的政策，如卫健委制定的《鼓励研发申报儿童药品清单》。不过，据国家卫健委有关领导透露的数据来看，目前公布的清单共有三批105个药品，但只有30余个品种有企业申报，显示企业研发动力仍不足。

有趣的是，在研讨会上，当一位医院儿科医生提出，由于医保门诊报销无法享受住院待遇，因此很多病人“一心想住院”，“所以是否可以放宽儿童用药门诊报销限制”后，诸多企业纷纷响应，呼吁相关职能部门在招标政策、医保报销比例等方面适当放宽。

“门诊报销受限是共性问题，也并不是针对儿童用药的个例。不过相对其他药品，儿童用药市场不算很大，但企业研发投入大并且风险高，如果能够逐步放宽门诊报销比例，鼓励一些好药在临床上的使用，那么对刺激用药需求、增强企业研发动力肯定是有利的。”一位企业人士对记者表示。

原标题：儿童用药供应短缺背后：企业缺乏研发动力

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