楚天都市报极目新闻消息，3月29日，国家卫健委会同国家药监局起草公布了《氯巴占临时进口工作方案》，面向社会公开征求意见。这意味着，国内的罕见癫痫疾病患者未来可通过正规渠道来购买这种广谱抗癫痫发作药物，不必再依赖于海外代购，告别断药的风险。
3月31日，多位罕见癫痫疾病患儿家长向极目新闻记者谈到刚刚公布的《氯巴占临时进口工作方案》时，均表示十分欣慰，期待已久，希望尽快落实。
方案期待已久
3月29日，对于罕见癫痫疾病患儿家长来说，是期待已久的一天。当天，国家卫健委会同国家药监局起草公布了《氯巴占临时进口工作方案》，面向社会公开征求意见。
氯巴占是一款治疗罕见癫痫疾病的广谱抗癫痫发作药物。极目新闻记者注意到，该方案明确了氯巴占临时进口申请工作流程，由国家卫生健康委组织提出氯巴占临床需求量，确定使用医疗机构名单，选定牵头进口的医疗机构，组织拟订药品使用规范和处方资质要求，明确患者知情同意和医生免责要求；牵头进口的医疗机构应向国家药监局提出临时进口申请，并按要求提供拟进口药品清单等相关材料，医疗机构书面承诺拟进口药品在指定医疗机构内用于特定医疗目的，不得用于申请用途以外的其他用途。
方案要求，使用临时进口药品的医疗机构，应按照规定重点做好药品使用管理工作，制定临床技术规范，明确药品的临床诊治用途、患者群体、使用科室及医生名单；建立专项管理制度，对医师处方、用药医嘱的适宜性进行审核，严格规范医师用药行为；监测记录临时进口药品使用相关的临床诊疗病历及药品安全性、有效性、价格、依从性、不良反应等信息数据，并应当长期保存；制定完善的安全防范措施和风险监控处置预案；应按年度对临时进口药品进行评估，和报告。另外，方案还明确了处方医师的资质条件和管理要求，每张处方最多不得超过1个月用量。并明确了相关方权责：牵头的医疗机构、经营企业依法对临时进口药品承担风险责任。
“这真是个令人期待已久的方案。”3月31日傍晚，罕见癫痫疾病患儿家长汪先生告诉极目新闻记者，他在四川成都，儿子今年14岁，从3岁半确诊后，病情逐年加重，到了小学四年级，因为经常性发病摔倒只好辍学。近十年来，他带儿子在成都看了多家医院也不见病情好转，儿子有时一天发病上百次，严重时倒地抽搐不止。可自从去年7月，他私下打听通过代购使用了氯巴占后，儿子的病情明显地有了好转，现在基本上不怎么发作了。
“说实话，我还是蛮感谢代购的。”汪先生说，代购的人并没有要高价，在冒着风险的情况下，200元一盒的药，对方也只是加了20元。之前也听说代购有风险，但为了救孩子，也没别的办法。如今，因为有人代购涉嫌“贩毒”被抓，他和以前联系的两个代购者也都失去了联系，正愁着儿子以后的用药，希望国家出台的这个方案，能够尽快落实。
患儿等着用药
“请问谁家有多余的氯巴占？”
“我家只剩十多颗了。”
“家人们，哪里能买到氯巴占，孩子快断药了，着急！”
“我们这些吃氯巴占的孩子怎么办呀，都没人敢卖了。”
“我女儿不能没有氯巴占，她就是吃上氯巴占才好了一点点。”
这是患儿家长松松爸在病友群常看到的求助信息。
去年11月29日，松松爸为此在微信公众号上发表了《如何让我们的孩子活下去？》。他收集了1000余个罕见病癫痫患儿家属的签字，向全社会公开发出求助信。
松松爸告诉极目新闻记者，如果不是因为疾病发生在自己的孩子身上，可能一辈子不会听说过这些病名。每一个患儿家长都被医生告知，这些是罕见病，患病的孩子，会出现反复的癫痫发作。有的患儿每天发作几十次甚至上百次；有的患儿会出现癫痫持续状态，一发作就持续一小时以上甚至更久；有的患儿会因为抢救不及时而死去。同时，多数患儿会因为伴发严重的精神运动发育落后，以至于终生无法走路、说话，丧失基本的认知能力。
氯巴占，是一款治疗此类疾病非常有效的广谱抗癫痫发作药物，能有效控制住癫痫发作。截止到目前，氯巴占分别在英国、法国、德国、意大利、阿根廷、印度等多个国家均有上市。然而，因为氯巴占属于第二类精神药品，且在国内未获批准上市销售，目前无任何正规途径可以买到。
“群里有2万多名病友，目前有上千名患儿正在服用此药。”松松爸告诉极目新闻记者，为了孩子们的“救命药”，患儿家属们只能寻求海外代购。然而，2021年7月以来，各地病友陆续反映，氯巴占被海关查扣，癫痫患儿面临断药危机。一旦药物中断，那些原本病情控制良好的孩子们，可能因此加剧病情，甚至危及生命。
因此，松松爸在3天内汇集了1490名家长，15小时内获得了1042人的实名签字，向社会公开发出了呼救，希望得到政府部门的重视，让真正需要氯巴占的孩子们，通过合法的渠道吃上药。
“这个方案真的太好了！”一位不愿透露姓名的患儿母亲表示，一直以来，她通过向代购人员购买氯巴占，去年以来，随着海关对氯巴占查处力度的加大，药物获取越来越艰难，有时候她只能向其他病友“借”药。
“如今，看到国家发起的这个征求意见，我感到很欣慰，国家终于开始重视我们这个罕见病群体了，开始出手帮我们解决用药难题了。”松松爸告诉极目新闻记者，据他所知，自从去年氯巴占代购者被起诉贩毒以来，已有部分服用氯巴占的患儿已经断药了，有的靠互相借药撑着，这次既然已经拿出了方案，希望能够尽快落实，有急需用药的患儿等不起。另外，他看到工作方案中处方管理要求写道“每张处方最多不得超过1个月用量”，这样几乎每个月家属都要跑一次医院。考虑到挂号难以及疫情影响，他提出：“能否提升每张处方不超过3个月的用量，减少一点家属跑医院的次数。”
往后或再无“代购毒贩”
“看到国家出台方案了，我感到很高兴，这说明氯巴占是药品而不是毒品，对我老公的案子，也有所帮助吧。”31日傍晚，“铁马冰河”的妻子张女士告诉极目新闻记者。
河南中牟县4名癫痫病患儿家属因帮助患儿家属群群主“铁马冰河”代收海外购买的“氯巴占”包裹，被中牟县检察院认定为走私毒品，最终，检察院以四位患儿妈妈犯罪情节轻微作出不予起诉的决定。代购者“铁马冰河”成为了该案唯一被继续起诉的被告人，案件一审在3月18日开庭审理。
张女士告诉极目新闻记者，目前法院还没有宣判，丈夫“铁马冰河”仍在羁押中，她和律师已经申请了为丈夫取保候审，法院回复尚需开会讨论。
四名患儿妈妈中的李芳，也不认可检察院对其作出的“毒品犯罪”的定性，向中牟县检察院提起申诉，要求检察院依法认定其行为不构成犯罪。中牟县检察院认为，原处理决定认定事实清楚，适用法律正确。李芳表示将依法向郑州市检察院提起申诉。
“我的女儿也患有罕见癫痫病，丈夫于是创建了癫宝宝群。虽然女儿没有吃氯巴占，但有其他患儿家属有需求，所以就帮忙代购了一些。”“铁马冰河”的妻子张女士说，丈夫的初衷是为了帮助急切求药的患儿家属，除了本来的药费和邮资，也没有加什么钱。
加入“铁马冰河”群的人，基本家中都有罕见癫痫疾病患儿。“松松爸”说，其他药物调药无效，医生就会告诉我们，还有一种药叫氯巴占，但国内没有，需要自己找途径买。“医生说如果能买到药，可以给开使用方法。我本身也是一个病友群的群主，很多病友都认识，有人找到了购买渠道，很多病友就会去问他。”
“其实，在‘铁马冰河’案发生之前，我们并不知道海外代购氯巴占所潜藏的法律风险。”松松爸说，在“铁马冰河”涉嫌走私、运输、贩卖毒品犯罪案一审开庭前，他曾与一百多名病友一起向中牟县人民法院提交了联名请愿信。很多患儿家属通过直邮的途径自行购买，但直邮包裹被海关扣了没有放行。很多家属都很焦虑，没有药了。
“铁马冰河”的代理人北京市中闻律师事务所律师刘长认为，全国法院办理毒品案件，有最高院的会议纪要，里面对于麻醉药品和精神药品的定性是有划分的。一般而言，要去重点审查药品的用途和流向，究竟是用于正常医疗用途，还是脱离监管，进入到贩卖毒品、吸食服用毒品的群体。本案氯巴占的用途和流向非常清楚，在案证据可以证明，也可以显示这些涉案的氯巴占最后是被这种罕见病患儿的家长买过去，用于正常治疗，是药品而不是毒品，不能认定是构成走私贩卖毒品罪。从去年7月开始，该起案件就引发大量关于罕见病用药及开辟绿色通道的探讨。一些医学专家认为在一些难治性癫痫中的几种特别类型中，氯巴占能有效控制癫痫发作，这些意见也均整理后提交给了法庭。
“往后患者有了正规的购药渠道，再不会有我老公这样的代购‘毒贩’了。”看到氯巴占临时进口方案的出台，张女士也颇为感慨。
医院正在行动
极目新闻记者注意到，上述方案中，拟牵头进口和使用氯巴占的医疗机构，共有50家。其中北京、上海、广州分别有3-6家，其他省市自治区均只有一两家医院，而湖北省只有武汉市儿童医院一家。
“2010年，我的女儿‘蚊子’足月健康出生，全家人都沉浸在喜得萌宝的欢乐中。不料8个月后，‘蚊子’经常莫名像打瞌睡似的突然低头，当到医院检查看到‘异常脑电图，高峰失律婴儿痉挛脑电’字样时，我们惊诧不已。”武汉患儿家属“蚊子妈妈”介绍，直到医生告知这个病属于最难治的癫痫、目前没有好的治疗办法时，她仍是半信半疑。
后来，“蚊子妈妈”看到病房转进来一个三岁多的女娃娃也是这个病，退步到了孩子不会吸吮奶瓶，而任由妈妈拧开奶瓶盖用注射器抽取奶液从孩子嘴角打进去喂养，她真的坐不住了，果断地跑到北京寻医问药，回到武汉后又通过医院好不容易买到了一种激素类药品ACTH，然后住院进行激素治疗，两个疗程后，女儿的病情就没再怎么发作了。
可是就在“蚊子妈妈”以为会彻底治愈病情时，2014年8月，女儿却又复发了。 这次再用好不容易才找到的ACTH激素药，病情却没了第一次用时那样的明显好转，最后以失败告终。
在尝试使用了多种药物无明显效果后，医生大胆地建议大剂量试用口服版本的“醋酸泼尼松龙”。终于在服用第5天，蚊子又一次很大的减轻发作，直到第11天减少到偶尔还有一两下单次轻微的点头动作。后期医院又建议替换掉之前使用的苯巴比妥药物，而尝试进口安定“氯巴占”。加上进口药第一周后，“蚊子”就基本上看不到明显发作了，第二周少量加药后彻底再也没见到任何发作，蚊子的病情再一次控制了！
“那一刻我们全家等待了一年零八个月！”“蚊子妈妈”说，复发的这一年零八个月真的太难了，前后试用了十余种药物，上海、北京、深圳等地往返折腾五次，连手术开颅她都权衡考虑了，终于最后还是调药控制了，直到现在“蚊子”病情已经稳定控制6年左右。
“许多家属一开始也并不知道进口药氯巴占，四处求医问药才知道，也是正规、权威的医院医生给家属开了医嘱、处方，说可以用氯巴占，可能效果更好。这样家属才找途径购买。”松松爸告诉极目新闻记者，事后证明孩子吃了药，确实能够控制病情发作。如今方案出台后，上述50家医院就可以名正言顺地进口使用氯巴占了。
31日，极目新闻记者联系了湖北唯一入选的拟牵头进口和使用氯巴占的医疗机构——武汉市儿童医院，询问关于上述方案的意见和建议，有关负责人表示，该方案刚刚公布，尚处在修改阶段，待了解相关的诊疗情况后再说。
原标题：抗癫痫药氯巴占拟临时进口，患儿家属：期待已久，越快越好
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